国际大会回顾 | 【ASCO 2026】大样本真实世界数据复现五年长生存获益，Axi-cel为R/R LBCL患者点亮治愈之光
2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会已于2026年5月29日至6月2日在美国伊利诺伊州芝加哥举行。ASCO年会是全球规模最大、学术水平最高、最具权威性的临床肿瘤学盛会之一，每年吸引来自世界各地的顶尖肿瘤学专家、临床研究者及行业代表齐聚一堂，共同分享和探讨国际前沿的临床肿瘤学科研成果。
阿基仑赛（Axi-cel）作为首个获批用于复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）的靶向CD19自体CAR-T细胞疗法，其疗效与安全性证据体系经历了从注册试验到真实世界验证的逐步拓展-3。
注册试验层面，关键性ZUMA-1研究中101例难治性LBCL患者的卓越疗效确立了Axi-cel的治疗地位：客观缓解率（ORR）83%、完全缓解（CR）率58%，经过中位63.1个月的随访，5年总生存（OS）率达42.6%；在达到CR的患者中，5年OS率高达64.4% [1,3]。5年随访期间未观察到新的安全性信号[3]。ZUMA-1研究的六年随访数据分析进一步巩固了Axi-cel的长期治愈潜力[4]：5年淋巴瘤相关无事件生存（LREFS）率为33.5%；在第12个月和第24个月时已达到完全缓解（CR）的患者中，其6年疾病特异性生存（DSS）率估计值分别高达94.4%和100%。
真实世界层面，基于国际血液与骨髓移植研究中心（CIBMTR）登记库开展的上市后承诺研究[2]首次在大规模真实世界队列中评估了Axi-cel的疗效与安全性。该研究纳入了来自78个中心的1,297例接受商业化Axi-cel治疗的患者，中位随访12.9个月。该研究中57%的患者依据ZUMA-1研究的入组标准属于不符合条件组（包括ECOG PS≥2、中重度器官功能障碍、活动性感染、既往恶性肿瘤等），但不符合ZUMA-1入组条件亚组的疗效与合格亚组相当，表明Axi-cel的疗效在更广泛、合并症更重的人群中表现出良好的一致性。美国淋巴瘤CAR-T联盟RWS长期随访数据也证实Axi-cel真实世界与注册研究疗效的一致性，中位随访58个月时，5年OS率为40.3%（N=275）[5]。
然而，在真实临床环境下，Axi-cel能否在包含更广泛、合并症更重的患者群体中复现注册试验观察到的长期生存获益，尚缺乏系统性验证。真实世界长期随访数据的公布，对于证实Axi-cel作为一种单次输注的潜在治愈性疗法所具有的持久优势，具有关键的循证价值。本届ASCO大会发布的CIBMTR五年随访数据分析[6]为我们揭晓了答案。
摘要编号：#7028
摘要标题：Axi-cel治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤的长期真实世界结局[6]
研究方法：本研究是一项上市后承诺研究，共纳入1500例来自79家美国中心的成人LBCL患者。这些患者于2017年10月至2020年8月期间，在接受≥2线治疗后接受了商业化Axi-cel输注。研究方案预先制定，并经Kite Pharma与CIBMTR审核。本次报告为该研究的一项二次分析。关键终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、至下次治疗时间（TTNT）、疾病特异性死亡率（竞争风险为非复发死亡）、继发恶性肿瘤及非复发死亡率（NRM）。对研究结局进行描述性统计分析，在各终点的分析中分别排除了数据缺失的病例。
患者基线特征：截至2025年8月，1446例患者被纳入分析。回输时中位年龄为62.2岁（范围：19.6–90.8岁；≥65岁者占38%），男性占65%。5%的患者ECOG体能状态评分≥2，16%为高级别淋巴瘤。患者的中位既往治疗线数为3线（范围：2–4线），28%曾接受自体造血干细胞移植，50%接受过桥接治疗。
疗效分析：中位随访59.7个月时，中位PFS为7.9个月（95% CI: 6.3–10.9），5年PFS率为30%（95% CI: 27–32）。中位OS为25.7个月（95% CI: 21.6–30.2），5年OS率为38%（95% CI: 35–41）。5年累积疾病特异性死亡率为51%。对于在输注后2年、3年、4年、5年仍保持无进展的患者，其后续的6年OS率分别为73%（95% CI: 68–78）、81%（95% CI: 76–86）、90%（95% CI: 84–94）和94%（95% CI: 89–97）。中位缓解持续时间（DOR）为25.3个月（95% CI: 20.7–32.8），5年DOR率为38%（95% CI: 35–41）。中位TTNT为12.2个月，30%的患者在5年内未接受后续治疗。在接受后续挽救治疗的患者中，12例（2%）接受了细胞治疗，39例（7%）接受了造血干细胞移植，475例（90%）接受了其他治疗。1年、2年、3年、4年、5年的累积复发率分别为49%、52%、54%、55%和56%。
安全性分析：未观察到新的安全性信号。总计864例患者死亡（占总人群的60%），主要死亡原因为原发疾病（540例；63%）、感染（111例；13%）和器官衰竭（57例；7%）。5年NRM累积发生率为16%（95% CI: 14–18）。5年继发恶性肿瘤的累积发生率为11%（95% CI: 10–13），主要为治疗相关髓系肿瘤（6%）和非黑色素瘤皮肤癌（3%）；无一例直接归因于Axi-cel。
研究结论：这项大规模真实世界研究显示，对于既往接受过≥2线治疗的R/R LBCL患者，Axi-cel带来了与关键性注册研究ZUMA-1相当的5年长期生存获益。感染和器官衰竭是非复发死亡的常见原因。这些结果进一步支持将Axi-cel作为R/R LBCL的潜在治愈性疗法。
参考文献：
1. Neelapu SS, et al. N Engl J Med. 2017 Dec 28;377(26):2531-2544.
2. Jacobson CA, et al. Transplant Cell Ther. 2022 Sep;28(9):581.e1-581.e8.
3. Neelapu SS, et al. Blood. 2023 May 11;141(19):2307-2315.
4. Neelapu ss, at al. ASH 2023. Abstact#4864.
5. Jain MD, et al. J Clin Oncol. 2024: JCO2302786.
6. Jacobson CA, et al. 2026ASCO. Abstract#7028.