国际大会回顾 | 【HTAi 2026】张璐莹教授：阿基仑赛注射液成本效用分析重磅公布，CAR-T疗法重塑淋巴瘤价值评估新格局
近年来，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法阿基仑赛注射液（Axicabtagene Ciloleucel）在血液肿瘤领域引起了持续关注。作为国内首个获批的CAR-T产品，其适应证已扩展至复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）的二线治疗。显著提升的缓解率和生存获益，伴随高昂的单次治疗费用，使“物有所值”成为各方聚焦的核心议题。
近期，复旦大学公共卫生学院张璐莹教授团队从中国医疗卫生体系视角出发，完成了一项严谨的成本效用分析，通过长期模型模拟给出了量化答案。该成果于国际卫生技术评估协会2026年学术年会（HTAi 2026）以口头报告形式公布。
01
临床证据：从深度缓解到治愈希望
成本效用模型所依据的疗效数据，主要基于ZUMA-7研究。
ZUMA-7研究是一项大型国际多中心、随机对照Ⅲ期试验，纳入359例一线治疗后早期复发或原发难治的LBCL患者。结果表明，与标准治疗（大剂量免疫化疗联合自体造血干细胞移植）相比，阿基仑赛注射液显著改善生存：65%的患者达到完全缓解（CR），4年总生存率为54.6% ，有力推动了该药成为此人群的优选方案[1,2]。该研究数据为经济学模型提供了稳健的疗效与安全性参数。
02
成本效用分析：增量成本换取确切健康获益
研究采用卫生体系视角，构建分区生存模型（Partitioned Survival Model），模拟时间跨度长达30年，以充分捕获长期健康获益与潜在的成本后效。对比策略为阿基仑赛注射液与以免疫化疗联合自体干细胞移植为主的传统治疗。
结果显示，阿基仑赛组患者相较于传统治疗组，平均多获得3.87个生命年，且生存期间的健康相关生命质量更高。两组的健康产出差异通过质量调整生命年（QALY）进行综合度量：阿基仑赛较传统治疗额外获得3.51个QALY。
成本端，阿基仑赛组因一次性回输治疗前期费用较高，但其后续因复发再治疗、反复住院等产生的累积费用明显低于传统治疗组。合计增量成本约为90万元。关键指标——增量成本效果比（ICER）为25.8万元/QALY，即每多获得一个质量调整生命年，需多支付25.8万元。
03
价值判断：阈值之下的理性选择
药物经济学中常以三倍人均国内生产总值（GDP）为标尺，判定干预措施是否具有成本效果。根据最新统计，我国三倍人均GDP约为28.7万元。阿基仑赛注射液的ICER（25.8万元/QALY）低于该阈值，提示在中国卫生体系下，该疗法是具有成本效果的策略。
进一步说，25.8万元/QALY的ICER不仅低于3倍人均GDP标准，更趋近于部分沿海经济较发达省份的隐性支付意愿，这意味着将有限的社会医疗资源分配于此，可带来显著的额外健康收益——更少的后续反复住院、更高的治愈希望、更长的有质量生存期，真正实现了“刀刃上”的资源投放。
04
专家视角：早用、用好，从治疗突破到价值闭环
张璐莹教授指出：“高价值抗癌疗法并非仅由单次价格决定，而要综合评估其能否让有限的社会资源实现最大健康效用。阿基仑赛注射液虽然在治疗期内产生较高直接花费，但其突出的治愈潜力带来长久的健康寿命与更佳生存质量，同时大量减少了因反复进展或复发导致的后续医疗消耗。且越早线使用，患者积累的健康寿命越长，经济性越优——病情延误所导致的并发症及后续高强度治疗，往往带来更大经济负担。从卫生技术评估的角度，这是对患者、对家庭、对医保体系均有益的高价值选择。”
结 语
阿基仑赛注射液的出现，远不仅是缓解率数字的攀升，更提供了审视肿瘤治疗“贵”与“值”的全景窗口。严谨的成本效用分析表明，一次性的细胞免疫治疗投入，换来的是多年高质量生存获益和卫生资源的长期节流。好药未必“贵得无由”，循证价值评估正在让更多值得的创新疗法，有理有据地走向临床、贴近患者。
专家介绍
张璐莹 教授
复旦大学公共卫生学院
复旦大学公共卫生学院教授、博士生导师，复旦大学药物经济学研究与评估中心副主任，上海市浦江人才。兼任中国医学装备协会医疗保障分会副会长、上海社区卫生协会机构管理与评估专委会副主委，中国医疗保险研究会药物经济专委会常委，上海市卫生经济学会理事，中国社会保障学会医疗保障专委会委员，中国卫生经济学会医疗保险专委会委员、卫生技术评估专委会委员、青年委员会委员，《中国卫生经济》、《卫生经济研究》、《世界临床药物》杂志编委或青年编委。主要研究领域为医疗保险、卫生经济与政策评价、社区卫生服务。主持国家科技重大专项课题、国家自科基金、国家社科基金重大项目子课题、上海市社科基金、上海市政府决策咨询重点专项、国家卫健委、国家医保研究院等资助的多项研究。近5年以第一/通讯作者在BMJ、BMJ Global Health、BMC Medicine等期刊发表中英文论文60余篇，出版个人专著3部，参编《卫生经济学》、《医疗保障学》等规划教材4部。
注：文中人民币成本数据基于研究设定汇率换算，原文以美元报告，实际币值可能随汇率波动
参考文献：
1. Locke FL, Miklos DB, Jacobson CA, et al. Axicabtagene Ciloleucel as Second-Line Therapy for Large B-Cell Lymphoma. N Engl J Med. 2022;386(7):640-654.
2. Westin JR, Oluwole OO, Kersten MJ, et al. Survival with Axicabtagene Ciloleucel in Large B-Cell Lymphoma. N Engl J Med. 2023;389(2):148-157.